Principes de la désignation des médicaments

Article de Andrea Rizzi et Jörg Indermitte paru in Sécurité sociale CHSS 2018/3 (consultable ici)

L’Office fédéral de la santé publique (OFSP) désigne les médicaments qui sont inscrits dans la liste dite des spécialités et qui sont remboursés par l’assurance obligatoire des soins (AOS).
 Ces médicaments doivent être efficaces, appropriés et économiques. L’OFSP est conseillé dans cette tâche par la Commission fédérale des médicaments (CFM).

L’OFSP établit la liste des spécialités pharmaceutiques et des médicaments confectionnés (ci-après liste des spécialités ou LS) en vertu de l’art. 52, al. 1, let. b, de la loi fédérale sur l’assurance-maladie (LAMal). La LS comprend les préparations originales remboursées par l’AOS ainsi que les génériques les plus avantageux, et en indique les prix. Il s’agit là de prix maximaux, qui ne peuvent être dépassés et qui se composent du prix de fabrique, d’une part relative à la distribution et de la TVA. Pour qu’un médicament soit admis dans la LS, il doit remplir les critères d’efficacité, d’adéquation et d’économicité (critères EAE) énoncés à l’art. 32, al. 1, LAMal.

Processus de demande d’admission dans la liste des spécialités

Après un préavis favorable de Swissmedic, les entreprises pharmaceutiques peuvent déposer auprès de l’OFSP, 90 jours environ avant l’autorisation de mise sur le marché d’un médicament, une demande d’admission dans la LS (art. 69 de l’ordonnance sur l’assurance-maladie, OAMal). Après réception de la demande, l’OFSP procède à un contrôle formel et vérifie que la demande est complète. Si elle ne l’est pas, il la retourne au requérant pour qu’il y remédie. La CFM conseille l’OFSP pour la détermination des médicaments qui seront obligatoirement pris en charge. À son intention, l’OFSP rédige pour chaque préparation une fiche d’information indiquant les valeurs repères sur l’efficacité, l’adéquation et l’économicité de celle-ci ainsi que celles sur l’autorisation de mise sur le marché en Suisse et à l’étranger. Cette fiche comprend également des questions concrètes à l’adresse de la CFM. L’OFSP transmet en outre à cette dernière les documents remis par les entreprises pharmaceutiques.

La CFM tient six séances par année. Les délais de dépôt des demandes et la date d’admission la plus proche possible sont déterminés par le calendrier des séances. Après avoir évalué le médicament à la lumière des critères EAE et pris en considération les autres éléments à apprécier, la commission recommande à l’OFSP l’acceptation ou le rejet de la demande. Pour ce faire, elle tient aussi compte du contexte sociétal et du cadre général de la politique de la santé dans notre pays. Dès que l’entreprise pharmaceutique a reçu l’autorisation définitive de Swissmedic et à condition que les critères EAE soient remplis, l’OFSP admet le médicament dans la LS par décision au sens de l’art. 5 de la loi sur la procédure administrative (PA). En règle générale, il rend cette décision dans les 60 jours suivant l’autorisation de Swissmedic (art. 31 b de l’ordonnance sur les prestations de l’assurance des soins, OPAS). Seuls comptent pour ce délai les jours durant lesquels le dossier est en traitement à l’OFSP. La période pendant laquelle l’office attend la réponse de l’entreprise à ses demandes de précisions n’est pas prise en compte (stop the clock). Si les critères EAE ne sont pas remplis, l’OFSP rend en principe une décision de rejet. Cependant, l’entreprise pharmaceutique peut aussi lui demander qu’il s’abstienne de rendre une telle décision même si le délai est écoulé, en particulier lorsqu’une admission prochaine est probable parce que l’entreprise a déposé une nouvelle demande susceptible de répondre aux critères EAE. Dans ces cas, l’admission dans la LS est retardée, c.-à-d. qu’elle n’intervient pas dans le délai usuel de 60 jours à compter de l’autorisation de Swissmedic. Les entreprises pharmaceutiques concernées peuvent intenter un recours contre la décision de l’OFSP devant le Tribunal administratif fédéral.

Efficacité, adéquation et économicité des médicaments

Pour évaluer l’efficacité et l’adéquation d’un médicament, l’OFSP s’appuie sur les documents qui étaient déterminants pour l’enregistrement de celui-ci par Swissmedic, à savoir, des études cliniques contrôlées (art. 65a OAMal). Il est préférable que l’entreprise remette des études de phase III avec un médicament (comparateur) qui a déjà été évalué et considéré efficace, approprié et économique. Afin de disposer de suffisamment de bases de décision, l’OFSP peut exiger encore d’autres documents. Dans son évaluation, l’OFSP juge qu’un médicament est efficace si, comparé à d’autres médicaments déjà pris en charge pour le traitement de la même maladie, le rapport risques/bénéfices est favorable.

L’adéquation d’un médicament découle de son effet et de sa composition. Elle est examinée du point de vue clinico-pharmacologique et galénique ; l’examen porte également sur les effets secondaires et le danger d’un usage abusif (art. 33, al. 1, OPAS). Un médicament est jugé approprié s’il est efficace par rapport à d’autres médicaments qui peuvent aussi être employés et que cette efficacité est pertinente sur le plan clinique. Il faut en outre que sa distribution en Suisse réponde à un besoin médical et que les tailles d’emballage et les dosages garantissent une utilisation appropriée dans la pratique.

Le prix d’un médicament est fixé sur la base d’une comparaison avec les prix pratiqués à l’étranger (CPE), et plus précisément dans neuf pays de référence (AT, BE, DE, DK, FR, FI, GB, NL, SE), et d’une comparaison avec des préparations équivalentes sur le plan thérapeutique (CPET), c.-à-d. utilisées pour traiter la même maladie. La CPET se fonde sur le coût thérapeutique journalier moyen ou le coût d’une cure. S’il en ressort que le médicament représente un progrès thérapeutique significatif, l’OFSP peut accorder un supplément pour innovation de 20 % au maximum. Un prix correspondant à la moyenne entre la CPE et la CPET (supplément pour innovation éventuel inclus) est jugé économique.

Si d’autres éléments ou adaptations sont encore attendus pour l’évaluation des critères EAE, l’OFSP peut admettre le médicament dans la LS à titre provisoire en vertu de l’art. 33, al. 3, LAMal. Une admission provisoire est nécessaire en particulier lorsque l’utilité d’un médicament est prometteuse sur la base des premiers résultats, mais que l’on attend encore les résultats d’autres études. Au besoin, l’OFSP peut aussi fixer des charges et des conditions, notamment en matière de contrôle ou de maîtrise des coûts, surtout si le nouveau médicament risque de grever fortement le budget de l’AOS. L’OFSP peut en outre, en vertu de l’art. 73 OAMal, assortir la prise en charge d’un médicament d’une limitation se rapportant à une indication, à un groupe de patients, à une quantité ou à une durée de traitement donnés, ou précisant que le médicament doit être prescrit par un médecin spécialiste ou un centre spécialisé.

Après l’admission d’un médicament dans la LS ainsi qu’en cas d’extension des indications ou de modification des limitations, l’OFSP publie les bases de son évaluation de l’efficacité, de l’adéquation et de l’économicité du médicament. Il publie en particulier des informations concernant la CPET effectuée ainsi que le supplément pour innovation accordé le cas échéant. Il communique également le prix moyen pris en considération sur la base de la CPE. Lorsqu’il admet le médicament pour une durée limitée, il publie la durée de l’admission (art. 71 OAMal).

Examen des demandes

Les demandes d’admission dans la LS sont traitées selon trois types de procédure.

Demandes soumises à la CFM:

• Suivent une procédure d’admission ordinaire les demandes d’admission dans la LS de préparations originales (art. 31, al. 1, OPAS), les demandes d’augmentation de prix (art. 67, al. 2, OAMal) et les demandes de modification ou de suppression d’une limitation (art. 65f OAMal). Les communications des entreprises pharmaceutiques concernant les extensions des indications de médicaments figurant déjà sur la LS et non soumis à des limitations suivent aussi cette procédure. La procédure d’admission des préparations originales dure au minimum 18 mois. Il y a six échéances par année pour le dépôt des demandes d’admission, qui doivent être munies du préavis de Swissmedic, et être présentées deux mois environ avant la séance au cours de laquelle la CFM devrait les traiter.
• Suivent une procédure rapide d’admission les préparations originales pour lesquelles Swissmedic accepte une procédure rapide d’autorisation (art. 31a OPAS). Dans la procédure rapide, le titulaire de l’autorisation peut présenter une demande jusqu’à 30 jours avant la séance au cours de laquelle la CFM devrait la traiter.

Demandes non soumises à la CFM:

• Suivent une procédure d’admission simplifiée (art. 31, al. 2, OPAS) les demandes concernant les génériques, les médicaments en comarketing, les préparations avec des principes actifs connus, les nouvelles formes galéniques ainsi que les nouvelles tailles d’emballage et les nouveaux dosages. L’OFSP traite une fois par mois les demandes de ce type, à condition qu’elles soient accompagnées d’une autorisation de Swissmedic. La procédure simplifiée dure environ sept semaines.

Réexamen de médicaments de la liste des spécialités 

Même après l’admission d’un médicament dans la LS, il est nécessaire de vérifier périodiquement si celui-ci remplit toujours les critères EAE (art. 32, al. 2, LAMal) : cela se fait, d’une part, en cas de demande d’augmentation de prix ou après l’admission d’une autre indication et, d’autre part, après échéance du brevet et dans le cadre du réexamen périodique (triennal) des conditions d’admission. Pour ce dernier, les médicaments sont répartis selon leur appartenance à un groupe thérapeutique de la LS en trois blocs (art. 34d OPAS), qui font à tour de rôle l’objet de ce réexamen (art. 65d, al. 1, OAMal).

Instructions concernant la liste des spécialités

Les « Instructions concernant la liste des spécialités » décrivent les exigences que doivent remplir les demandes, les processus de demande et d’examen ainsi que la procédure de réexamen. Il s’agit d’une ordonnance administrative, qui garantit une pratique administrative uniforme et proportionnée, ainsi que l’égalité des droits et l’absence d’arbitraire dans le traitement des demandes. Elle constitue ainsi un instrument de travail utile à l’OFSP, aux entreprises pharmaceutiques ainsi qu’à d’autres autorités et organisations.

Article de Andrea Rizzi et Jörg Indermitte paru in Sécurité sociale CHSS 2018/3, édité par l’OFAS (consultable ici)